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从疫情看医药研发及临床决策数字化变革的迫切性

全球流行的新冠疫情,给各国公共卫生体系都出具了一张颇具难度的“试卷”。自2020年初疫情爆发之时,我国就坚定了在以不发生或降低本地传播水平的前提下全力研发出安全有效的疫苗的抗疫思路,之后获得的成绩也让世人有目共睹。作为传染病大流行的“终止键”,疫苗的研制至关重要。和所有创新新药研发一样,新冠疫苗研发有“两高一长”,即高投入、高风险、长周期的特点。从立项到上市流通,需要经过研发、注册审核、上市流通等诸多阶段,是名副其实的系统化工程,其中的过程当然也是充满挑战的。

疫苗、创新药研发与临床决策中的挑战

所谓“万事开头难”,研发新冠疫苗和创新药一样,都是一次“从0到1”的艰苦过程,要面对未知的研发挑战,首先需要的是强大数据技术支撑。 就像Illumina公司的市场负责人所述:”药物的研发过程就像一个漏斗。当研究人员的工作所需的数据集随着研究过程不断接近成果时,数据的研究工作会成为研究的中心。但是,就算研究过程走到了漏斗的终端,也并不意味着研究所需的数据量会减少,相反所需数据量会增加,因为靠近研究尾声的每一步都需要借助数据进行思考和决策。”  因此,越来越多的制药学家们的研究工作开始需要借助大量的数据信息才能从现有的知识体系当中发掘有价值的信息。在这个过程当中他们无一例外都需要借助复杂软件工具来提取关键数据及其中的内在联系。只有这样才能让新药的研发工作所需周期和成本降低。

其次,是合规层面的挑战。以美国为例,其制药业一直以美国食品和药品管理局(FDA)的审批作为安全和疗效的“黄金标准”,如果没有收到广泛安全性和有效性测试数据,新研制的疫苗便不会通过其审批标准。“虽然近些年来,国内在新药审核流程、制度和分析路径上正在与国外慢慢接轨,但代差和不同仍旧存在”,在谈到国内外新药监管不同时,SAS中国生命科学首席顾问顾天伦先生如是说道。

最后,除去先进的科技、药品合规带来的挑战,疫苗和创新药研发更是“资本的较量”。 根据流行病预防创新联盟(CEPI)的预计,一款新冠疫苗上市需要花费3.792亿美元到6.750亿美元。在大数据分析技术尚未成熟之前,药物研发工作的确是一项复杂且浩大的工程,任何一个制药公司在将产品推向市场之前,平均需要经受10,000个候选药物的折磨。此外,相关研究发现,未启动大数据分析的制药公司,大约70%的数据项目仍然只涉及简单的数据管理,包括整合、转换和清理数据,直接导致了低效率和高成本。

此次疫情已加速放大了健康医疗研发行业发展所面临的诸多挑战。面对疫情日趋常态化和未来的后疫情时代,健康医疗行业人该如何在医药研发、合规审核、临床决策应用领域用好大数据分析来更好、更快地应对这些挑战呢?这些问题的确值得每一个行业人士深思。

数据之力迎接研发挑战

AI、大数据等数字技术的快速发展,正在帮助提高创新药物研发的效率和成功率,降低新药最终上市的时间和成本。在研发、临床试验、应对合规审核等众多场景中,数据分析都能提供相应的数据支持。目前,已经有越来越多的医药公司行动起来选择与技术伙伴进行合作,来提升自身在药品研发中的核心竞争力。

但是,在“数字技术+药物研发”模式的发展过程中也并非是一帆风顺的。一方面,是缺乏交叉信息科技和医药的高端复合型人才;另一方面,因为商业模式的不明确,很多技术创新企业在自己做药物研发还是采用医药外包组织(CRO)模式上存在“选择困难”,从而错失了发展良机。当然,传统的临床实验也有很多问题,比如,30%的临床实验的患者可能在实验过程中会有不良反应风险,40%的临床实验可能会在实验过程中超支,80%的多中心临床实验的某一个试验点可能根本招募不到患者。而新型现代化的临床实验设计需要更多地考虑如何让患者更有效地参与到实验当中,提高患者的参与度,提高研究对象的多样性,平衡以患者为中心的安全性以及便利性的考量。

所以,对于药企和CRO数据部门而言,当务之急是需要一套安全、可靠、经验证,能够支持去中心化混合型临床试验的数字化平台。鉴于未来数据量的不断增加,分析的弹性需求会上升到一个重要的IT层面问题,那么如何解决弹性运算,以及适应新型合作伙伴关系下的协同开发模式,并考虑未来集成AI和IOT的解决方案的能力。因此,该平台需构建在成熟的云分析框架之上,实现可拓展、灵活性和具有弹性伸缩的特点。

从长远的角度来看,这个平台首先可以给药物研发企业带来成本的降低和提高研发的效率,从而推动它的去中心化以及混合型临床实验现代化的进程。其次,从整个制药产业链来看,数据科学和分析技术的进步,,能力与需求的扩大交相作用下,会共同推进药物研发向一个变革性方向的转变。此外,监管层面试图通过引入更多的技术以加快研发效率的趋势也愈加明显。

当然整个数据分析在医药产业链当中承担了很多关键性的任务,比如,数据的采集汇集、合并、数据标准化,到进行三期临床试验,再到后期真实世界的研究等等,数据分析都承担了非常关键性的作用。所以数据分析是向变革性药物研发方向转化的一个关键,而且我们未来会面对更多的数据形式、更大的数据量,药物研发企业需要拥有提前布局的能力。

虽然看似挑战重重,但这却丝毫不影响药物研发企业寻找到可靠的解决方案。比如,在海量原生数据为支撑的情况下,SAS的生命科学数据分析平台可以帮助简化临床试验数据的安全性评审,缩短昂贵而繁琐的药物开发过程,为制药公司的临床研究提供分析基础,嵌入式分析工具,支持数据标准以及可选的集成分析应用程序。

在与法国第二大药物集团Sanofi-Synthelabo 公司的合作过程中,SAS就体现了这样的优势。在SAS的帮助下,该公司得以对在临床研究过程中搜集到所有关键数据,并对他们进行有效分析,从而减少了研发阶段所需时间,为新产品投入市场和增加市场销售时间提供了可能。

同样,位处美国新泽西州的Daiichi Sankyo Pharma Development公司也采用了SAS的药品开发解决方案。借助SAS 9智能平台的先进功能,该公司消除了组织之间共享数据和应用的障碍,减少了数据管理人员解决数据差异浪费的时间,使他们有更多的时间与统计人员和医生协作,加快评估和决策时的数据访问速度。

除了以上优势外,SAS还能有效地转换、分析和报告临床试验数据,让医护人员通过强大的药物分析,更快地开发新疗法。在面对世界三大癌症之一结肠癌的手术时,需要医务人员首先对癌症的性质和切除面积做出准确判断,一旦切除面积过大就为患者带来生命危险。传统的方式是通过CT和化学药物的治疗,先判断肿瘤性质和缩小肿瘤体,在这一过程将花费医生大量的时间去标注这些成叠的CT片。而在荷兰阿姆斯特丹大学与SAS的合作中,前者通过使用集成了AI的SAS Viya,把这些CT片从2D变成3D,并通过API接口调出相关函数,就可以测出肿瘤的体积。从开始扫描到得出最终数据,整个过程仅需要20分钟,大大提升了手术的准确率和效率。

数据之力夯实合规基础

如果说数据技术是创新药物研发的动力,那么合规就是创新药物研发的基础。以本次新冠疫苗研发为例,就有业内人士透露,我国新冠核酸疫苗(mRNA)研发进度慢于国外的主要因素,并非研发实力不足,而是由于mRNA疫苗此前在国内没有获批的先例。

在以前,国内药基本以仿制为主,创新原研药占比非常低。根据2018年的数据显示,我国医药市场规模排名世界第二,但创新药数目只占全球6%,由此可见,我国的创新药市场拥有着巨大的发展潜力。近年来,随着我国生物医药科研技术的发展和药品审批制度的改革,创新医药迎来了黄金发展期。根据中国国家药品监督管理局的《2020年药品审评报告》中的数据显示,2020年药审中心全年受理新药(NDA)上市申请54件(38个品种),较2019年增长100%。

药品创新能力增强,药品审评的能力与政策也要持续优化,才能推动我国药品创新环境整体发展。在十四五规划和健康中国2030规划中,我国就明确了在加强专利药等的创新建设能力之外,还要在未来五年内,持续深化推动创新药上市优先审评,提升医疗医药向更高质量更具价值的方向发展。

在美国,新药申请许可的过程同样十分严苛。在进行新药申请或生物制品许可申请时,制药公司会将一系列药理实验数据提交给美国食品药品监督管理局(FDA),以证明其新产品的安全有效性。然后,后者将会审核提交的实验数据和药品生产质量管理规范(GMP)等相关数据,为符合标准的产品给予同意意见。作为从事药品管理的最高执法机关,FDA要面临海量的数据处理需求,要提高判断的准确率和效率,当然也少不了要借助数据之力。40年前FDA在权衡众多数据分析软件后,SAS正式作为FDA的标准数据统计软件推荐给新药研发的医疗机构和药企使用。作为官方“盖章认定”的数据软件,SAS几乎支持所有生物统计实验的算法,能够实现新药实验设计中特定指标的精准计算,在以严格著称的FDA新药审批程序中,SAS是其承认的唯一一款软件。根据FDA规定,新药试验结果的统计分析、相应的模型分析及数据导出必须在SAS进行,一概不接受其他软件的计算结果,哪怕只是简单的均数和标准差。正是由于SAS的分析理念和在数据多年的积累,2021年1月份FDA决定与SAS在高级分析以及AI领域牵手合作,作为一个一揽子的采购计划,这个项目旨在推进FDA的CDER部门去实现这种药物监管项目现代化的进程。同时也推进以分析为导向的药物生产设施的监控(通过 SAS可接入传感器上的数据,然后进行设备端的监测和分析)的举措来让FDA更好地去履行它的使命。

此外,相较于其他开源平台,SAS作为自带3Q认证的工具对于在生命科学行业中所有应用的计算机软件都需要经过3Q(安装、运行、性能)认证的前提下, 方便用户针对不同应用场景完成开发。

正是基于以上原因,在新药研发和临床研究领域,SAS一直被视为“国际标准”的软件系统。在FDA之后,国家药品监督管理局(NMPA)也将“建议采用SAS数据传输格式”写进了《药物临床试验数据递交指导原则(试行)》中。

当然SAS的分析技术以及分析产品在设计的时候不仅仅考虑了监管方面的要求,它更多地会去倾听客户在实际操作层面遇到的挑战。目前SAS全球的生命科学的客户正在通过SAS寻找标准化的操作的程序及IT的解决方案来应对全球化的多中心临床实验的需求:

· 比如说在临近临床实验提交数据的时候,海外的一些医药研发企业可能会反馈数据的相关问题。但是这个时候跟CRO公司的合同已经结束了,这个时候的数据怎么去确认?

· 医药研发企业和CRO公司,如果使用不同的SAS分析环境进行分析,如何进行数据的传递?这时候就会应对不同SAS环境进行切换的时候,多国语言、多环境,然后单机和服务器版本需要频繁地进行这种编码字符集的转换。

· 还有像一些旷日持久的还在进行的临床实验项目,它们的这些统计分析程序对应的数据以及所用的版本之间的关联关系如何精准确认?

· 对于企业内人员流动频繁,有没有一套去管理它的分析资产的监控和管理确保一个项目的稳定输出?

数字之力应对更多医疗健康困难

突如其来的疫情,带来的不仅仅是对新药研发和合规的考验,在临床决策应用方面也同样带来了一些挑战。比如,在流行病大规模传播时,要如何提升医疗资源的有效利用率和有效分配仓储,才能最大化激发医疗资源效能,提高治病救人的效率?又该如何利用数据证实现有药物,特别是中药新用在面对新疾病时的有效性?要揭开这些问题的谜底,我们不妨继续借助来自数据的力量。

疫情期间,美国克利夫兰医学中心在SAS的协助下合作创建了创新性分析模型,它能够帮助医院预测患者人数、所需床位和呼吸机数量等关键信息,根据这些预测的实时变化,医院和卫生部门可以及时调整医疗资源分配,为新冠及其他患者提供更好的医疗服务。

除了用于预测关键医疗信息,数据分析还能用于临床工作中证明药物有效性。来自中国医学科学院阜外医院的李静教授团队就借助SAS的算法软件,从近万例病例中高效抓取到了患者的临床特征、治疗过程和治疗效果等相关数据进行研究,最终得出了“清肺排毒汤”可显著降低新冠肺炎死亡危险的结论,通过科学的数据研究为临床疗效提供了重要依据。

其实,不仅仅是在医药研发和临床应用领域,数据分析的力量在医疗健康领域还有很多重要应用。例如,SAS能够凭借大数据在患者安全、整体关怀、提高护理质量和改善患者治疗效果和体验。借助SAS功能强大的AI技术,还能够完成医疗保健成本分析、劳动力规划和绩效管理,让机构可以最大限度利用有限资源,降低成本。此外,SAS还能凭借带有嵌入式AI功能的高级分析从各个角度优化检测、管理和支付完整性问题,预防医疗保险中欺诈、浪费和滥用情况发生。

全球爆发的新冠疫情,让世界再次看到了创新医疗医药发展的重要性,也让人们重新审视大数据分析等全新技术在医疗领域扮演的角色。 相信在后疫情时代, “无处不在Everywhere ”、“ 为所有人for Everyone”、“ 协作即佳 Better together”为中心的数据分析应用场景需求会越来越多且多元化。这一发展趋势让更多的药物学、临床学、统计学、生物统计学,乃至计算机科学、软件工程人才都有机会不断地参与到医疗医药的创新中来。就如SAS中国生命科学首席顾问顾天伦先生在描述未来生命科学和医疗大数据的发展方向时所述:“我们需要去满足一个“这样的公式“——即基于现有医疗端产生的大量高质量的数据,结合和运用好现代化的分析、统计、机器学习或者其他跨领域的技术和学科实力,才能更好地去开发未来的应用场景来满足未来多变的临床需求。“

 

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